公司新型靶向蛋白疗法或权衡

Locana公司新型RNA靶向蛋白疗法或将获5500万美元融资

2019年5月23日，总部位于圣迭戈的Locana公司在谷歌和其他知名风险投资公司的支持下，启动了一轮5,500万美元的A轮融资，将用于扩大该公司针对RNA靶向蛋白的基因治疗项目。

Locana成立于2016年，由Abvitro和Ceregene的前首席执行官Jeffrey Ostrove领导。新公司将使用A轮资金来支持其模块化RNA靶向 - 效应器治疗疾病的疗法。该公司指出，其方法不同于DNA靶向疗法和基于核酸的RNA靶向。根据其站上的图表，该公司将使用基因治疗载体来提供带有RNA修饰酶的RNA靶向蛋白。通过靶向RNA，该公司表示其方法避免了DNA中脱靶效应的风险，并且适用于解决与RNA功能失调相关的许多疾病。

该公司表示，Locana正在通过临床前研究推进多项计划，最初的重点是基因重复扩增类的疾病。但是，目前该公司尚未披露具体是哪些疾病。该公司的站目前没有提供有关其管线推进的任何信息。

Ostrove表示，他被“Locana RNA靶向基因治疗平台的强大功能”所吸引，以及它在开发“数十种疾病的首选和最佳疗法”的治疗方法中所呈现的机会。

Locana使用的技术是在加州大学圣地亚哥分校的细胞和分子医学教授Eugene（Gene）Yeo的实验室中开发的。Yeo的两篇研究论文“用CRISPR / Cas9活细胞中的可编程RNA跟踪”和“通过RNA靶向Cas9消除有毒微卫星重复扩增RNA”可在该公司的站上进行查询。Yeo是Locana科学顾问委员会的主席。

为什么要靶向RNA？该公司表示，RNA靶向基因治疗是解决人类疾病的灵活而具体的方法。

人类的DNA差异会带来具有毁灭性的遗传疾病。但是在这些突变的DNA序列中可以做同样一件事——以它们产生的RNA为目标可以作为治疗这些疾病的有效方法。通过它们产生的RNA来处理DNA突变的一个原因是消除DNA中的脱靶效应（潜在的有害变化）。

除了GV（以前称为Google Ventures）之外，Locana的A轮融资还得到了ARCH Venture Partners，淡马锡和Lightstone Ventures的支持。此外，该轮还得到了UCB Ventures的支持。ARCH Ventures的Tom Daniel被任命为董事会主席。

闪烁出异样的光芒。谈话中 除了支持公司管线的发展外，Locana还表示，部分收益将用于聘用高管团队。一些董事会成员已被任命。除了丹尼尔之外，Cayce Denton和Lightstone Ventures的Jean George被任命为董事会成员。Ostrove和Yeo也将任职。

“Locana团队已迅速将Yeo博士实验室的基础科学推进到令人期待的临床前数据集中，证明了这种RNA靶向平台在遗传性疾病及其他疾病中具有治疗效果的潜力，”丹尼尔在一份声明中说。

关于基因疗法

基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

2017年10月19日，美国政府批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法（yescarta基因疗法）治疗特定淋巴癌患者。